:: Sobre los medicamentos huérfanos

¿Qué es un medicamento huérfano?

Los llamados medicamentos “huérfanos” están destinados a tratar enfermedades que, por su rareza, los patrocinadores se muestran reacios a desarrollar bajo las condiciones de mercado habituales, ya que el pequeño tamaño del mercado al que van dirigidos no permitiría recuperar el capital invertido en la investigación y en el desarrollo del producto.

Los pacientes con enfermedades raras no pueden ser excluidos de los progresos realizados por la ciencia y la práctica médica, y tienen el mismo derecho a ser tratados que cualquier otro paciente. Con el fin de estimular la investigación y el desarrollo del sector de los medicamentos huérfanos, las autoridades sanitarias han implementado incentivos para la industria sanitaria y biotecnológica. Estos programas comenzaron en los Estados Unidos en 1983 con la aprobación de la Ley de Medicamentos Huérfanos, seguidos por Japón y Australia en 1993 y 1997. Europa se sumó en 1999, con una política común sobre medicamentos huérfanos para todos los países miembros.

El reglamento europeo sobre medicamentos huérfanos

El 16 de Diciembre de 1999, el Parlamento y el Consejo Europeo adoptaron el Reglamento (CE) N° 141/2000 sobre medicamentos huérfanos.

Además, la Comisión Europea adoptó el Reglamento (CE) N° 847/2000 el 27 de Abril del 2000, estableciendo las disposiciones para la aplicación de criterios para la designación huérfana y definiendo los conceptos de ‘producto medicinal similar’ y ‘superioridad clínica’.

Según el Reglamento Europeo nº 141/2000, sólo se pueden designar como ‘medicamentos huérfanos’ aquellos destinados a uso en humanos. Por lo tanto, no es aplicable a medicamentos veterinarios, aparatos médicos, suplementos nutricionales y productos dietéticos.

Los medicamentos designados como huérfanos están registrados en el Registro comunitario de medicamentos huérfanos.

Disponibilidad de medicamentos huérfanos en Europa

La concesión de una autorización europea para la comercialización de un medicamento (lista de medicamentos huérfanos comercializados en Europa) no significa que esté disponible en todos los países de la Unión Europea. El titular de la autorización de comercialización debe decidir de antemano el estado de comercialización en cada país y, después, el medicamento pasará los trámites necesarios en cada país, para establecer las condiciones de reembolso y, generalmente, el precio. A pesar de los esfuerzos comunes, la heterogeneidad de enfoques entre los países hace más complejo el acceso de los pacientes a los medicamentos huérfanos.

Políticas en favor de los medicamentos huérfanos en Europa

En la página web de la Comisión Europea puede encontrarse una descripción de la política europea en el campo de las enfermedades raras y los medicamentos huérfanos.

En la página web del Comité Europeo de Expertos en Enfermedades Raras puede encontrarse una descripción de las iniciativas nacionales en Europa, así como los incentivos establecidos por la Comisión Europea y por los países de la zona europea.

Lista de medicamentos huérfanos

Orphanet mantiene un listado de los medicamentos huérfanos disponibles en Europa, que se actualiza mensualmente.

Orphanet también proporciona acceso a la información sobre los medicamentos huérfanos en fase de desarrollo (designación huérfana y ensayos clínicos) o ya disponibles en el mercado, por categoría de enfermedad, tipo de producto, nombre de la sustancia, nombre del patrocinador y país.

Actualizado el 15 de septiembre de 2010